База знаний

Дан старт самому глобальному проекту в области клеточной инженерии, который поможет победить болезнь Альцгеймера

“Столетник” | 16.04.2021
На сегодняшний день история борьбы науки с болезнью Альцгеймера – это скорее история проигрышей. Это одно из самых коварных и жестоких заболеваний, которое с возрастом начинает постепенно разрушать способность человека думать, рассуждать, помнить, ощущать реальность. По мере того, как население мира стареет, оно становится все более распространенным. И, несмотря на десятилетия исследований, у науки все еще нет способов его лечения.

В издании «Neuron» опубликовано описание нового глобального проекта по борьбе с болезнью Альцгеймера, который поможет ученым со всего мира объединить свои усилия и понять, как именно развивается это заболевание на генетическом уровне, а значит, наконец, научиться предотвращать его развитие.

Группа ученых Национального института здравоохранения (США) запускает iPSC Neurodegenerative Disease Initiative (iNDI) – проект, цель которого - изучить, как генетические мутации приводят к повреждению клеток мозга, лежащему в основе болезни Альцгеймера.

Тихий враг стареющего человечества

Это заболевание было впервые обнаружено в начале 1900-х годов. С тех пор ученые пытаются найти его причину.

Самая известная на сегодня идея — это амилоидная гипотеза. Представьте себе, как в доме потихоньку «накапливаются» незваные жильцы. Именно таким «визитёром» является амилоидный белок. Он постепенно, но незаметно накапливается внутри нейрона - «дома», а в конечном итоге лишает его нормальной функции и приводит к гибели всего внутри. Последующие исследования также обнаружили другие токсичные белки, которые находятся за пределами «дома» нейронов и постепенно отравляют молекулярных «жильцов» внутри него.

358533.jpg

На протяжении десятилетий ученые считали, что лучший способ избавиться от болезни – это «выгнать всех непрошеных гостей», то есть избавиться от токсичных белков. Тем не менее, исследование за исследованием терпело неудачу. Как ни печально, но частота неудач в лечении болезни Альцгеймера до сих пор составляет 100 процентов. Очевидно, что ученым требуются новые идеи, чтобы продолжать поиск результативных методов лечения.

Новые технологии на службе клеточной инженерии

Несколько лет назад в распоряжении науки появились новые, более совершенные инструменты:
  • CRISPR, генетический снайпер-вундеркинд, который может урезать, вставлять или заменять один или два (и более) гена
  • ИПСК, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые можно создать из любых взрослых клеток в химической ванне.
Это потрясающее функциональное сочетание: ИПСК способны превращаться во что угодно, а метод CRISPR может их доставить куда угодно. Это позволяет имитировать любые физиологические процессы и заболевания.

Идея исследования

Ученые из США предложили сменить угол зрения. Другими словами, вместо того чтобы изучать клетки людей с болезнью Альцгеймера, попробовать дать нормальным, здоровым клеткам мозга болезнь Альцгеймера, введя в них гены, которые могут способствовать этому заболеванию. Если использовать пример программного кода, то можно вставить в здоровые клетки «код заболевания», а затем «запустить программу», чтобы наблюдать, как ведут себя нейроны.

elimg2.jpg

Проект состоит из двух этапов. Первый базируется на массовой клеточной инженерии плюрипотентных стволовых клеток при помощи CRISPR. А на втором этапе происходит тщательный анализ полученных в результате клеток: например, их генетики, того, как активируются их гены, какие типы белков они несут, как эти белки взаимодействуют и так далее.

Отдельные лаборатории пробовали этот подход с момента изобретения ИПСК, но есть проблема. Поскольку ИПСК наследуют генетический «базовый уровень» человека, ученым в разных лабораториях действительно сложно оценить, является ли ген причиной заболевания, или это была просто случайность из-за особого генетического состава донора.

Проект iNDI призван стандартизировать все. Используя CRISPR, ученые добавят более 100 генов, связанных с болезнью Альцгеймера и родственными деменциями, в плюрипотентные стволовые клетки от широкого круга здоровых доноров, принадлежащих к разным этническим группам. Результатом станет целая клеточная Вселенная болезни, которая объяснит ее природу и развитие.

Будущее, общее для всей науки

Изучая сотни геномных вариаций, ученые смогут проследить за ключами, которые ведут к генетическим причинам заболевания, прокладывая путь для генной терапии, чтобы пресечь их в зародыше. Этот грандиозный проект по геномной инженерии предназначен именно для этого. Такие огромные объемы информации одна группа ученых, даже с помощью искусственного интеллекта, будет обрабатывать слишком долго, поэтому все полученные наборы данных будут открыты онлайн, чтобы исследователь из любой точки мира мог их проанализировать и интерпретировать. Все это многократно повышает шансы науки наконец-то найти способ победить болезнь Альцгеймера и деменцию. Этот проект стал возможным только благодаря недавнему скачку в развитии биотехнологий. Создание сотен клеток, связанных с одним заболеванием, и возможность их доступности для ученых всего мира было несбыточной мечтой всего два десятилетия назад. А сегодня мы уже читаем об этом в ведущем медицинском издании.

Текст: Юлия Долженкова.
0 комментариев 0
Загрузка комментариев...
Получайте последние новости!